風(fēng)投 來(lái)源：第一財(cái)經(jīng)日?qǐng)?bào) 2020-07-31 15:20:47
國(guó)際最新上市、國(guó)內(nèi)尚未獲批的創(chuàng)新療法最快進(jìn)入中國(guó)需要多長(zhǎng)時(shí)間?10天還是10個(gè)月，或是更長(zhǎng)的時(shí)間?對(duì)于急需這款藥品的患者而言，不同跨度的等藥時(shí)間意味著什么?在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)(下稱“樂(lè)城先行區(qū)”)這些答案日漸明晰。
樂(lè)城先行區(qū)探索極簡(jiǎn)審批、帶藥出區(qū)
7月底，在樂(lè)城先行區(qū)內(nèi)的博鰲超級(jí)醫(yī)院，46歲的胃腸道間質(zhì)瘤患者吳斌(化名)服下了三粒共計(jì)150毫克的抗腫瘤新藥瑞普替尼。這是他抗癌11年歷程中使用的第四款治療藥物。此前所有治療方案均未能阻止病情進(jìn)展，而國(guó)內(nèi)已無(wú)其他治療方案可供選擇。
吳斌在接受第一財(cái)經(jīng)記者采訪時(shí)表示，已有病友因?yàn)闆](méi)有新的治療方案而離開(kāi)人世。自己不愿意重蹈覆轍，在和主治醫(yī)生溝通后，醫(yī)生為其推薦了一款5月份才剛在美國(guó)獲批的瑞普替尼。
這一用于胃腸道間質(zhì)瘤四線治療的創(chuàng)新藥物在中國(guó)的新藥上市申請(qǐng)剛剛獲得受理，尚未正式獲批。而如果按照正常新藥上市流程，少則要幾個(gè)月，長(zhǎng)則以年為計(jì)。但對(duì)于像吳斌這樣的患者而言，早一天用藥就意味著多一分生存希望。
“從我提出瑞普替尼用藥申請(qǐng)到讓患者用上該藥僅用了10天的時(shí)間。幾乎是和美國(guó)當(dāng)?shù)鼗颊咄绞褂昧诉@一創(chuàng)新藥。”吳斌的主治醫(yī)生趙曦對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，“在經(jīng)評(píng)估后，患者還能夠?qū)⑺幬飵щx樂(lè)城先行區(qū)。”作為海南腫瘤醫(yī)院外科主任并在博鰲超級(jí)醫(yī)院多點(diǎn)執(zhí)業(yè)的趙曦，對(duì)樂(lè)城先行區(qū)的醫(yī)療改革政策連連點(diǎn)贊。
在全國(guó)范圍內(nèi)，這種將未獲得上市批件的進(jìn)口藥物用于患者的做法還屬首例。樂(lè)城先行區(qū)管理局局長(zhǎng)顧剛在接受包括第一財(cái)經(jīng)在內(nèi)的媒體采訪時(shí)指出，瑞普替尼在樂(lè)城先行區(qū)可謂是實(shí)現(xiàn)了“三個(gè)第一”：首先是實(shí)現(xiàn)了中國(guó)與全球患者同步使用，其次是首個(gè)特批帶離樂(lè)城先行區(qū)使用的臨床急需用藥，再次是啟動(dòng)了首個(gè)落地的離島患者管理項(xiàng)目。
作為國(guó)內(nèi)唯一的“醫(yī)療特區(qū)”，今年3月，《海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區(qū)使用管理暫行辦法》發(fā)布，允許患者經(jīng)過(guò)治療等前置程序后，將僅供自用、少量的口服臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區(qū)使用。這一新政策出臺(tái)后，有效解決了患者每次使用臨床急需進(jìn)口藥品必須住院的問(wèn)題，大幅降低用藥費(fèi)用，更加方便境內(nèi)外患者診療。
顧剛介紹了創(chuàng)新藥物的引入流程。如果醫(yī)生或患者或廠商提出新藥申請(qǐng)，會(huì)在首例使用時(shí)舉辦遴選會(huì)，即產(chǎn)品說(shuō)明會(huì)。由海南省藥監(jiān)局組織相關(guān)專家對(duì)這種藥物的評(píng)審工作，包含藥品過(guò)去的注冊(cè)情況、相關(guān)使用數(shù)據(jù)等。在審批完成以后，這個(gè)新藥就可以由代理商進(jìn)口到保稅倉(cāng)，等患者來(lái)博鰲就診時(shí)就可以根據(jù)患者病情需要匹配使用。后續(xù)使用過(guò)程中不再需要舉辦遴選會(huì)議，直接以電子批復(fù)的形式，能夠快速保證患者再次使用上創(chuàng)新藥物。
記者注意到，顧剛所介紹的流程，即瑞普替尼的審批僅用了一天半，真正實(shí)現(xiàn)了極簡(jiǎn)審批。
真實(shí)世界臨床研究加速創(chuàng)新藥上市
創(chuàng)新藥物的極速落地，監(jiān)管部門(mén)、醫(yī)生、患者都是其中不可或缺的重要角色，而背后驅(qū)動(dòng)的企業(yè)也不容忽視。再鼎醫(yī)藥和成美醫(yī)療正是這一鏈條中的重要一環(huán)。再鼎醫(yī)藥在2019年6月從美國(guó)生物制藥公司Deciphera獲得了瑞普替尼在中國(guó)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，這才給包括吳斌在內(nèi)的患者群體提供到新的用藥選擇。而成美醫(yī)療承擔(dān)了進(jìn)口商的角色。
同時(shí)在設(shè)計(jì)全流程患者管理中，再鼎醫(yī)藥、成美醫(yī)療和博鰲醫(yī)院都承擔(dān)了各自的責(zé)任，包括通過(guò)患教培訓(xùn)、互聯(lián)網(wǎng)指導(dǎo)用藥、駐地醫(yī)療機(jī)構(gòu)聯(lián)動(dòng)等方式，確?；颊哂盟幇踩ＷC患者全程安心、便利地使用救命藥。
博鰲超級(jí)醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)方丕華表示，目前，博鰲超級(jí)醫(yī)院還成立了專門(mén)的醫(yī)療小組，為這一引進(jìn)項(xiàng)目的順利落地提供保障并全面收集患者臨床使用中的具體反饋，醫(yī)院也將建檔立卡，統(tǒng)計(jì)翔實(shí)具體的應(yīng)用數(shù)據(jù)，用于臨床應(yīng)用的逐步優(yōu)化。
顯而易見(jiàn)，支撐企業(yè)對(duì)創(chuàng)新藥極速落地投入極大熱忱的背后，有其商業(yè)化的考量。作為創(chuàng)新藥進(jìn)入市場(chǎng)的助推器，臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)的積累給企業(yè)帶來(lái)了巨大的吸引力。
2019年9月，國(guó)家四部委聯(lián)合發(fā)文明確提出“開(kāi)展真實(shí)世界臨床數(shù)據(jù)應(yīng)用研究”。今年3月26日，在完成真實(shí)世界臨床數(shù)據(jù)采集、分析、審評(píng)等工作后，跨國(guó)藥企艾爾建公司的青光眼引流管產(chǎn)品通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局審批在國(guó)內(nèi)上市，總歷時(shí)不到5個(gè)月。而在過(guò)去，國(guó)際先進(jìn)藥械產(chǎn)品至少需要3到5年的“長(zhǎng)跑”才能進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)。
在創(chuàng)新藥領(lǐng)域“長(zhǎng)跑”入市也經(jīng)常發(fā)生，而上述首個(gè)在藥械領(lǐng)域獲得臨床真實(shí)世界研究的成果，則是給了藥企“定心丸”。
作為發(fā)病率僅次于胃癌和結(jié)直腸癌的消化道腫瘤，在中國(guó)每年約有30000名新診斷和估計(jì)超過(guò)10萬(wàn)名正在進(jìn)行治療的胃腸道間質(zhì)瘤患者。未來(lái)，瑞普替尼如若也可以實(shí)現(xiàn)通過(guò)臨床真實(shí)世界研究加速進(jìn)入市場(chǎng)，除了可以給企業(yè)帶來(lái)可觀的收益，也能夠滿足胃腸道間質(zhì)瘤患者三線治療進(jìn)展后患者無(wú)藥可用的困境。
還有數(shù)據(jù)顯示，目前國(guó)內(nèi)每年至少有60萬(wàn)患者選擇出國(guó)治病，花費(fèi)至少上千萬(wàn)美元，還有很多患者受限于國(guó)內(nèi)醫(yī)療技術(shù)水平無(wú)法得到有效治療。這些患者的用藥用械需求，未來(lái)有望通過(guò)海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)的推進(jìn)得到滿足。
瑞普替尼的極速落地，開(kāi)啟了創(chuàng)新藥特許審批的大門(mén)。方丕華告訴記者，博鰲醫(yī)院希望未來(lái)有更多先進(jìn)的器械、藥品落地，讓國(guó)內(nèi)患者同步共享國(guó)際先進(jìn)醫(yī)療技術(shù)。
標(biāo)簽： 上市 境外創(chuàng)新藥 藥治療
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